Генная терапия излечит рак и сердечно-сосудистые заболевания

Из доклада «Генная терапия: глобальный стратегический бизнес-отчет», мировой рынок в данном направление достигнет 316 млн. долл к 2015г. Основным фактором роста является эффективность лечения рака и других летальных заболеваний.

В течение последнего десятилетия наблюдается научный прогресс в генной терапии, в основе данного метода лежит воздействие генов на болезнь, переносимых в клетки больного организма. Например в Китае с 2003 года разработана и внедрена в практику коммерческий геннотерапевтический препарат Гендицин, для лечения плоскоклеточного рака головы и шеи.

В Европе и США зарегистрированных препаратов пока не существует, так как проходят клинические испытания. Collategene -  препарат разработанный в Японии и предназначенный для лечения состояний, связанных с критической ишемией конечностей, готовится к заключительной фазе клинических испытаний, в том числе в странах Европы и в США. Предварительные протоколы исследований уже согласованы с FDA.

Российские фармацевты проводятся клинические испытания Неоваскулгена, первого в стране геннотерапевтического препарата для лечения критической ишемии нижних конечностей, когда сосуды становятся непроходимыми, а окружающая ткань умирает. Препарат содержит ген, вырабатывающий в клетках больного вещество, стимулирующее рост новых сосудов.

Для многих больных препарат может стать реальной альтернативой ампутации. Каждый год в РФ выполняется от 30 до 40 тысяч ампутаций, которые в 90% случаев обусловлены критической ишемией нижних конечностей. В настоящее время Неоваскулген проходит 2б/3 фазы клинических испытаний, официальное разрешение на которые Росздравнадзор РФ выдал Институту Стволовых Клеток Человека в апреле 2010 года.

У генной терапии также имеются побочные эффект, которые обусловлен неудачно подобранными векторами (системы для переноса необходимых генов в клетки), неудачным выбором генов и их лечебным воздействием. Некоторые биотехнологические компании и университеты сократили исследования  в этой области из-за отсутствия средств после Мирового финансового кризиса.

Основными целями для генной терапии во всем мире являются онкологические и сердечно-сосудистые заболевания. Поэтому большинство компаний, работающих в области генной терапии, развивают препараты для лечения мультифакториальных заболеваний.