Международная команда ученых, используя методы оптогенетики, смогла встроить светочувствительные белки

Международная команда ученых, используя методы оптогенетики, смогла встроить светочувствительные белки в клетки сетчатки слепого пациента, который около 40 лет страдал от пигментного ретинита. Исследование стало первым случаем восстановления после нейродегенеративного заболевания, достигнутого благодаря оптогенетической терапии. Статья опубликована в журнале Nature Medicine.

Пигментный ретинит — это нейроденегенративное заболевание глаз, в результате которого разрушаются фоторецепторы сетчатки, и это может привести к полной потере зрения. До сих пор не существовало методов лечения ретинита, кроме различных вариантов генной терапии. Развивающееся в последнее время направление оптогенетики позволяет встраивать в мембраны нейронов канальные белки, активностью которых можно управлять при помощи лазерного излучения определенной длины волны. Этот метод можно использовать, чтобы встраивать светочувствительные белки в клетки сетчатки.

Ранее коллектив ученых из Франции, Великобритании, США и Швейцарии, используя оптогенетику, частично вернул зрение макаке. Теперь исследователи представили результаты клинических исследований фазы 1/2а, проведенных уже на человеке. Пациентом стал 58-летний мужчина, страдающий от пигментного ретинита около 40 лет. В его сетчатку вводили аденоассоциированный вирусный вектор, несущий светочувствительный белок, встраивающийся в ганглионарные клетки сетчатки, которые в здоровом глазу принимают сигналы от фоторецепторов и передают их в мозг.

После терапии пациент надевал специальные защитные очки, которые захватывали изображение и преобразовывали его в монохроматические световые импульсы, проецирующиеся на сетчатку в режиме реального времени. Это активировало модифицированные канальными белками ганглионарные клетки. Пациент хорошо перенес лечение, и в результате смог распознавать, пересчитывать, находить и брать в руки различные объекты. Теперь авторы планируют продолжить исследования, чтобы лучше оценить безопасности и эффективности нового подхода.